在医学研究领域，近日有一项成果格外引人瞩目。7月11日，复旦大学上海医学院彭勃、饶艳霞团队与上海市第六人民医院曹立团队携手，在顶级学术期刊《科学》（Science）上发表了最新研究。此次研究有重大突破，首次证实可以通过替换中枢神经系统里的致病性小胶质细胞，成功阻断成人起病轴突膨胀伴色素胶质细胞脑白质病（简称ALSP）的病程进展。

ALSP是一种令人棘手的疾病。其突变造成小胶质细胞的功能出现异常，数量大幅减少，原本如同“大脑保卫者”的小胶质细胞竟转变为“破坏者”。这就引发了一系列严重后果，如脑白质脱髓鞘、轴突肿胀，患者的认知与运动功能不断退化，最终会导致神经功能丧失。以往，全球范围内都没有明确的有效治疗手段，患者在病情的不断进展中逐渐丧失自理能力，生存质量极其糟糕。

此次研究取得多项显著成果。在动物模型方面，实现了超90%的小胶质细胞高效替换。并且科研团队选取了8例ALSP患者进行为期两年的详细随访。研究发现，传统骨髓细胞移植（tBMT）通过机制创新能够做到小胶质细胞替换，进而成功阻止患者病情恶化。这一成果更是标志着我国在小胶质细胞替换这一领域处于国际领先地位。

其实早在2020年，彭勃教授团队就展现出了超前的科研眼光，首次提出“小胶质细胞替换策略”。这可以说是一种颠覆传统的“细胞乾坤大挪移”创新疗法，并且开发出了三种独特路径。其一是Mr BMT（骨髓供体替换），先清除病变细胞，然后植入健康的骨髓细胞，这些细胞能够穿越血脑屏障分化成小胶质细胞，在小鼠模型中的替换效率超过了92%。其二是Mr MT（局部定点移植），能精准替换特定脑区的细胞，从而减少对其他区域的干扰。 这一系列策略成功突破了传统骨髓移植无法高效替换脑内小胶质细胞的瓶颈，提出了小胶质细胞替换干预策略的全新概念，为细胞疗法坚定地奠定了基础。

同时，从研究的另一重要发现来说，首次证明了ALSP患者CSF1R基因突变致使内源小胶质细胞的竞争力下降，这使得传统骨髓移植无需辅助药物就能实现等效的替换效率。科研团队在8例患者身上开展基于tBMT的小胶质细胞替换治疗后，相关检测结果非常乐观。PET成像（正电子发射计算机断层扫描）显示小胶质细胞代谢显著提升，MRI（磁共振成像）证实脑结构损伤停止进展，多项运动功能量表和认知测试指标保持稳定或者有所改善，这一系列数据在人类患者中系统验证了小胶质细胞替换疗法的临床可行性与长期疗效。

此次研究有着重大意义，首次提供了基于临床数据的实证证据，证明小胶质细胞替换不只是在动物实验中有效，还能让人类患者获得实质性的治疗益处。彭勃表明，研究团队开创的这个小胶质细胞替换全新治疗领域，是能够真正为患者提供帮助的。另外，研究团队的目光并不局限于ALSP这一种疾病，他们更关键的是以该疾病的临床治疗作为突破口，验证小胶质细胞替换策略的临床有效性，以便在未来将这项技术推广应用到更多疾病中。未来，团队计划把该技术拓展到更多以小胶质细胞功能异常为核心的神经系统疾病中，推动“细胞修复大脑”从实验室走向更广泛的临床场景。不知道您对这项研究在未来更多疾病治疗中的应用有怎样的期待？不妨留言与大家分享，也请点赞和分享本文，让更多人关注到这一医学进展！